Lo scopo principale dell studio di Fase III è la valutazione clinica del trattamento in pazienti rappresentativi della popolazione per i quali il farmaco è stato indicato .
Dopo la dimostrazione dell’attività di un trattamento (studi clinici di Fase II), è infatti necessario valutarne l’efficacia, ossia gli effettivi benefici che il trattamento sperimentale comporta per il paziente, sia in termini di miglioramento della prognosi o dei sintomi, ma anche in termini di tossicità rispetto al trattamento standard. Lo scopo è quindi quello di stabilire la reale utilità per i pazienti del trattamento e se quest’ultimo rappresenta un reale progresso terapeutico e può quindi essere introdotto nella pratica clinica.