Gli studi clinici di Fase II, sfruttando le informazioni ottenute dallo studio di Fase I, hanno lo scopo di verificare la capacità del trattamento di produrre sull’organismo umano o sulla malattia gli effetti terapeutici desiderati. Tale capacità viene definita anche attività del trattamento. Obiettivo di questa fase è anche quello di valutare gli eventuali effetti collaterali.

Gli studi clinici di fase II sono di breve durata e condotti su un numero limitato di pazienti; questo anche per facilitare l’esecuzione dei numerosi esami che spesso sono necessari.
Questi studi, quando si tratta di studiare una terapia, non coinvolgono più volontari sani, ma solo pazienti. Nelle malattie di una certa gravità un paziente può partecipare a uno studio clinico di Fase II solo se non esistono terapie di una certa efficacia per la sua condizione, o se le terapie efficaci sono già state utilizzate. Il paziente al quale viene proposta la partecipazione a uno studio di Fase II deve quindi sapere che i rischi di tossicità o di eventi avversi sono presumibilmente bassi ma, per la limitatezza delle informazioni disponibili, potenzialmente non trascurabili. Questo possibile rischio è però compensato dal fatto di avere un’opportunità terapeutica in una situazione in cui non esistono alternative efficaci.